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让主导产业特色越来越彰显
前几日,北大心内科的一位大夫说吃烧烤中毒怀疑是因放了老鼠药导致。
印度第四大医药销售企业西普拉公司前任顾问穆拉利·尼拉坎坦也指出,印度人不喜欢说‘不,也不喜欢给坏消息,因此测试结果总是‘好的。2013年4月1日,印度最高法院驳回瑞士制药巨头诺华公司对改进后的抗癌新药格列卫专利保护的要求,认定印度仿制的特效药可以继续出售。
仿制药的大量出现压低了药价,在这种状况下不是第一手做仿制药的厂家很难再赚取利润,这也从客观上基本杜绝了出现假的仿制药或者成分不达标的劣质药。不过,上述这些措施能否让印度制药公司在越来越严苛的国际监管压力下顺利过关,还需时间检验。记者到印度工作后,隔三岔五就会有国内朋友咨询印度出产的各类抗癌仿制药,并希望能够从印度购买,其中问及最多的是印度NATCO公司出产的易瑞沙和多吉美。尽管如此,沙阿也表示,他相信绝大多数印度大型制药企业正致力于解决这些问题,质量论坛项目将重点改变企业内部文化以努力达到美国标准,大型制药企业还将结合国际生产标准为制药产业的专业人士提供培训。作为一种文化,当产品只达到八成标准,我们也会接受。
博枞还并购了美国知识产权公司Nobex Corporation,通过并购,公司不仅有了用于治疗心血管病的口服型胰岛素和口服型脑利纳肽的所有权,还拥有了一个宝贵的知识产权平台。而且同一种药可能会有多家印度制药厂生产。医生决定采用免疫和脱敏疗法在术前有效清除受者体内的血型抗体,并防止术后发生血型抗体反弹导致移植肾超急性体液排斥反应,是 ABO 血型不相合活体肾脏移植成功的关键
稍有医学常识的人都知道,即使普通输血,首先必须保证的就是供血者与受血者的ABO血型相合,否则会导致严重的溶血反应。借助新型免疫抑制剂以及脱敏疗法,ABO血型不相兼容将不再是肾移植手术的禁忌症。依据现有条件,中山医院完全有能力克服血型障碍,达到和ABO血型相容患者同样的生存率。院方表示,如果ABO血型不相容肾移植手术得以开展和推广,针对中国肾脏供体严重缺乏的现状,就意味着可以增加1/3的肾脏供体,从而使更多的尿毒症患者得到接受肾移植的机会。
在医院朱同玉教授带领下,该院肾移植团队查阅了国内外大量文献,与多名国内专家学者交流论证后最终决定:为江妈妈和小江施行肾移植手术。肾脏移植是治疗终末期肾病最有效手段,但供肾来源紧缺一直是困扰肾脏移植的最大瓶颈,亲属活体供肾在很大程度上缓解了供肾来源紧张的情况,但是由于ABO血型不相合,不少有亲属捐肾的终末期肾病患者失去了获得移植的机会。
同时按维持剂量服用免疫抑制剂十天。戎瑞明表示,器官短缺一直是全世界面临的问题,而在中国供需矛盾更为突出,家庭内互助自救模式的活体亲属肾移植仍是很多终末期肾病患者的首选方式。院方专家表示,溶血反应一般指红细胞膜破坏,或出现多数小孔,或由于极度伸展致使血红蛋白从红细胞流出的反应,可引起休克、急性肾功能衰竭甚至死亡。医院伦理委员会专家听取肾移植团队意见后,经慎重考虑,同意了手术申请。
2016年4月14日,朱同玉亲自挂帅,泌尿外科许明主任医师、戎瑞明主任医师分别完成腹腔镜供肾切取和肾移植手术,手术非常顺利。江妈妈不忍儿子年纪轻轻就要长期经历血透的痛苦,经过多方咨询,近日来到复旦大学附属中山医院泌尿外科戎瑞明主任医师的诊室,提出捐自己的肾脏给儿子。有文献记载,国外统计资料显示,在潜在的活体供者中,大约有30%的供者与受者ABO血型不相容,即供者血型和受者血型不符合输血原则。ABO血型不相容也能肾移植,中山医院完成上海首例手术 2016-05-06 06:00 · brenda 5月4日,澎湃新闻记者从复旦大学附属中山医院获悉,该院近日完成了上海第一例ABO血型不相容亲属活体供肾移植术,成功将47岁母亲的左侧肾脏移植给其24岁的儿子。
之后通过多次血浆置换,将小江的抗A抗体滴度降至可实施肾移植手术的标准。经过20多天的治疗,2016年5月4日,小江恢复良好,当天办理了出院手续。
5月4日,澎湃新闻记者从复旦大学附属中山医院获悉,该院近日完成了上海第一例ABO血型不相容亲属活体供肾移植术,成功将47岁母亲的左侧肾脏移植给其24岁的儿子。目前,小江的肾功能已经恢复正常。
ABO血型抗原是导致排斥反应的最强抗原,如无特殊处理进行血型不相合肾移植,将必然发生超急性排斥反应,导致移植肾在几分钟内被彻底摧毁。尿毒症患者如果要等到血型完全相兼容的肾脏器官出现,至少需要十年时间。医生决定采用免疫和脱敏疗法在术前有效清除受者体内的血型抗体,并防止术后发生血型抗体反弹导致移植肾超急性体液排斥反应,是 ABO 血型不相合活体肾脏移植成功的关键。此后,他辗转多家医院,却没能遏制住病情的发展,最终演变成尿毒症,只能靠血透度日。而跨越血型障碍进行器官移植,此前在上海没有先例。专家进一步指出,传统观点认为,ABO血型不相容是肾移植手术的绝对禁忌症。
面对这段时间的治疗过程,他很感谢医生,我感到自己很幸运,在最困难的时候,这里的专家尽心尽力地帮助我,让我获得了新生。朱同玉牵头组织相关科室的协调会,泌尿外科、肾内科、输血科等多个科室专家共同制定了周密的治疗方案和时间表:术前首先应用抗B细胞单克隆抗体,清除小江绝大多数B细胞,使其不能产生新的抗A抗体。
同时,医生向小江母子客观详实地解释说明了相关情况,小江和江妈妈表示充分信任,愿意接受ABO血型不相容的肾移植。血型不同,也能进行肾移植手术。
复旦大学附属中山医院是国内最早较大规模开展亲属活体供肾移植手术的医院,对于医生们来说,这本是一个常规手术。然而在术前检查中,医生发现,江妈妈是A型血,而小江是O型血。
母亲想给儿子捐肾却发现血型不合2015年8月,在上海工作多年的小江感觉自己近来一直很疲劳,到医院检查,被诊断为肾小球肾炎四月份在Nature杂志发表的另一项成果,显著提高了Cas9置换单个DNA碱基的效率。由此可见,CRISPR的首次临床应用很可能是删除基因,而不是修正基因。当然,我们都希望能够关闭Cas9酶。
美国一家公司今年也在申请批准,希望用他们的基因疗法治疗Leber先天性黑朦(LCA)。去年年底三个独立研究小组在Science发表文章,证明CRISPR可以帮助杜氏肌营养不良小鼠恢复一些肌肉功能。
Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics这三家公司已经拿到了数亿美元的投资。在这种情况下,就算是特异性非常高的Cas9也可能会发生脱靶,机体也可能会对其产生免疫反应。
一些团队通过小鼠实验展示,CRISPR能去除杜氏肌营养不良基因的一部分,剩下的部分可以生产一种截短的功能性蛋白。然而,这一直是生物学上的老大难问题。
他们通过改造Cas9酶大大减少了它与DNA的非特异性互作,将脱靶效率降低至无法检测到的水平。你真的需要CRISPR么?传统的基因疗法在不少疾病领域已经走了很长一段路,没有必要再用CRISPR从头来一遍。这种酶会持续存在十几、二十年, 张锋指出。经历二十多年沉浮,基因疗法的老将们在谈到CRISPR治疗疾病的时候都相当谨慎。
也就是说,Cas9完成切割任务之后细胞仍会继续生产这种蛋白。CRISPR仍有很大的安全隐患CRISPR脱靶效应常被人们挂在嘴边,这也是该技术最大的隐患之一。
传统基因疗法面对的许多难题,也是CRISPR前进的障碍。推荐原文The gene editor CRISPR wont fully fix sick people anytime soon. Heres why。
Science长文:CRISPR其实没那么神? 2016-05-06 06:00 · angus 毫无疑问,新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题,许多人相信CRISPR会为基因疗法注入新的活力。Science认为,CRISPR为基因疗法带来的真正福利在于,它能治疗的疾病比传统方法多得多。
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